渤健（Biogen）公司的阿爾茲海默癥新藥獲美國FDA加速批準，成為自2003年以來在美國批準的第一個新的阿爾茨海默病藥物。該藥物為單克隆抗體aducanumab。

《科學》稱，這是一項震驚業內專家的有爭議的決定。美國FDA否決了一組顧問的結論。盡管來自兩項大型臨床試驗關于該藥物減緩患者認知能力下降的能力的證據薄弱且相互矛盾，但FDA還是做出了這一決定。

在宣布該決定時，FDA承認這些對早期疾病患者的研究“在臨床獲益方面存在不確定性”。但FDA批準的理由是：強有力的證據表明該藥物能可以清除β淀粉樣蛋白，這種蛋白質積聚在阿爾茨海默氏癥患者的大腦中，被認為會導致神經元損傷。FDA表示，減少這些斑塊“有理由預測這對患者有著重要益處”。

阿爾茨海默病是一種進行性神經系統疾病，會損害患者的思維、記憶力和獨立性，導致過早死亡。該疾病目前無法阻止、延遲或預防，正成為一個日益嚴重的全球健康危機，影響著疾病患者及其家人。根據世界衛生組織（WHO）的數據，全世界有數千萬人患有阿爾茨海默病，這一數字在未來幾年還會增長，從而使得疾病所需的醫療資源出現不足，花費將高達數十億美元。

FDA將要求渤健完成批準后的臨床試驗，以驗證該藥物的益處。渤健之前的兩次大型試驗，包括來自20個國家的3000多人，結果非常模糊。2019年，渤健和共同開發aducanumab的日本制藥公司衛材(Eisai)宣布，在對數據進行的中期分析表明該藥物對患者沒有益處后，他們將停止這兩項試驗。

2019年晚些時候，他們又表示根據新的可用的患者數據，他們提出了新的分析。在該分析中，一項研究顯示，與服用安慰劑的組相比，服用兩種aducanumab劑量中較高劑量的組的認知能力下降減少了22%；第二項研究仍然沒有發現任何好處。

通過破壞淀粉樣斑塊來對抗認知能力下降一直是阿爾茨海默氏癥藥物開發的主要策略。美國國家老齡化研究所所長理查德·霍德斯(Richard Hodes)說，這一決定“當然提供了繼續這一研究路線的理由”。然而，他指出治療阿爾茨海默氏癥的策略正在迅速多樣化，而不僅僅是淀粉樣蛋白。

其他淀粉樣蛋白靶向藥物正在研發中。由禮來公司開發的一種抗體藥物donanemab在3月份發表在《新英格蘭醫學雜志》上的一項2期試驗中顯示出有益的跡象。禮來目前正在擴大一項正在進行的試驗，希望能在2023年確認這些結果并支持FDA的批準。